北京時間2023年4月25日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）已受理公司自主研發的重組人源化抗PCSK9單克隆抗體注射液JS002兩項適應症的上市申請，用於治療：1）原發性高膽固醇血症（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常；2）用於成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血症。申報規格分別為150mg（1ml）/支（預充式注射器）、150mg（1ml）/支（預充式自動注射器）。
根據《中國血脂管理指南（2023年）》，近年來，中國人群的血脂水準及血脂異常患病率均呈上升趨勢，成人血脂異常的總體患病率高達35.6%。血脂異常，尤其是低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水準升高是動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的致病性危險因素，降低LDL-C水準可顯著減少ASCVD的發病及死亡危險。雖然現有的以他汀類藥物為基礎的降脂治療可顯著降低LDL-C水準及ASCVD風險，但ASCVD高風險人群的LDL-C降脂達成率現狀仍然堪憂，尤其是ASCVD超高危/極高危患者，LDL-C達成率更低，臨床上仍存在較大的未滿足的降脂治療需求。
純合子型家族性高膽固醇血症（HoFH）是由遺傳因素（主要是LDLR基因突變）所致的家族性高膽固醇血症，是一種嚴重的可危及生命的罕見疾病。HoFH患者自出生就暴露在極高的LDL-C水準（通常＞13mmol/L）中，大多在青少年時期即出現廣泛的動脈硬化，若不積極治療，大多數患者會在30歲之前死亡。由於HoFH患者LDL-C水準異常升高，現有的以他汀類藥物為基礎的強化降脂治療（包括降脂藥物的聯合應用），仍不能達到指南推薦的目標，無法滿足HoFH患者的降脂治療需求，HoFH患者仍處於極高的心血管風險中。
PCSK9抑制劑作為強效降低LDL-C水準的新型降脂藥物，已得到國內外血脂管理指南的推薦，並得到臨床醫生的廣泛認可。
本次新藥上市申請主要基於三項註冊臨床試驗（JS002-003、JS002-004、JS002-006）。其中，JS002-003和JS002-006是在原發性高膽固醇血症（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者中完成的兩項隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究，JS002-004是在HoFH患者中完成的一項單臂、開放標籤的II期臨床研究。
北部戰區總醫院韓雅玲院士表示：“我國心血管疾病預防工作任重而道遠，強化血脂管理是實現健康中國戰略目標的重要一環。JS002的臨床研究結果顯示其療效和安全性均可與已上市的進口同類產品相媲美，目前尚無國產PCSK9單抗藥物上市，期待JS002早日在臨床使用，為改善我國的血脂管理添磚助力，為推動我國心血管事件拐點早日到來貢獻力量。”
君實生物全球研發總裁鄒建軍博士表示：“JS002是君實生物慢性代謝管線中首款進入商業化申報階段的產品。此次獲得上市申請受理的兩項適應症既廣泛覆蓋了原發性高膽固醇血症、混合型高脂血症患者的臨床需求，更關注到了易被忽略的臨床罕見性疾病HoFH患者群體，充分體現了君實生物以患者為中心的臨床研發理念。我們期待JS002能夠早日獲批上市，為患者帶來新的治療選擇。”
關於JS002
JS002是君實生物自主研發的注射用重組人源化抗PCSK9單克隆抗體，用於治療原發性高膽固醇血症和混合型高脂血症。君實生物是國內首家獲得該靶點藥物臨床試驗批件的中國企業。目前，君實生物已完成在原發性高膽固醇血症和混合型高脂血症患者人群中的III期臨床研究，以及在純合子型家族性高膽固醇血症患者中的II期臨床研究，在雜合子型家族性高膽固醇血症患者中的III期臨床研究已完成入組。